生物體內的調控主要涉及DNA到RNA的轉錄，RNA到蛋白的翻譯過(guò)程。通過(guò)siRNA途徑的核酸藥物主要通過(guò)對體內mRNA的抑制或降解來(lái)達到降低蛋白表達的水平。而mRNA形式的核酸藥物，主要通過(guò)外源mRNA的導入從而引起蛋白的過(guò)表達來(lái)達到治療目的。